日本人でも効くの？ テプロツムマブの研究（OPTIC-J）

今回紹介する研究：日本人の甲状腺眼症の患者さんを対象にした「OPTIC-J試験」（Hiromatsu Y, et al. 2025）

患者さん：先生、目の奥の炎症に効く点滴の薬があると聞きました。日本人でも効くんでしょうか？

医師：テプロツムマブという薬ですね。じつは、日本人の患者さんだけを対象に調べた研究があるんですよ。今日はその内容を、なるべくやさしくお話ししますね。

患者さん：どんな人が参加したんですか？

医師：甲状腺眼症で、目の奥の炎症がまだ続いている時期の方たちです。全国16の病院から、54人が参加しました。

患者さん：54人って、ちょっと少ない気がします。

医師：そう感じますよね。ただ、この病気で「炎症が続いている時期」にあたる方は、それほど多くないんです。だから全国の病院が協力して、ようやく集まった人数なんですよ。

患者さん：どうやって効果を調べたんですか？

医師：参加した方を、くじ引きのように半分ずつに分けました。半分の方には本物の薬を、もう半分の方には見た目が同じで薬の入っていない点滴（偽薬）を使います。

患者さん：自分がどっちか、わかるんですか？

医師：患者さんにも、診ている医師にもわからないようにしてあります。そうすることで、「効いている気がする」という思い込みに左右されずに、薬の本当の力を比べられるんです。

患者さん：それで、結果はどうだったんですか？

医師：目の出っぱりが2mm以上引っこんだ人は、本物の薬のグループで27人中24人でした。偽薬のグループでは27人中3人です。

患者さん：ずいぶん違いますね。

医師：はい。偶然とは考えにくい、はっきりした差でした。

患者さん：でも、偽薬でも3人は良くなっていますよね。なぜですか？

医師：いいところに気づきましたね。この病気は、時間がたつと自然に少し落ち着くことがあるんです。それに、目の出っぱりを測るときには、どうしてもわずかな誤差が出ます。

医師：アメリカやヨーロッパの研究でも、偽薬のグループで1割くらいの方が「良くなった」と判定されていて、日本人だけのことではないんですよ。

患者さん：ほかの症状はどうでしたか？　私は、ものが二重に見えるのもつらくて…。

医師：二重に見える症状がすっかりなくなった人は、本物の薬で半分くらい、偽薬で5人に1人くらいでした。ただ、この結果は「はっきりした差」とまでは言えないものでした。

医師：目の赤みや腫れなどの炎症が落ち着いた人や、見た目や見え方のつらさが軽くなった人は、本物の薬のグループで多くみられました。

患者さん：副作用は心配ないんですか？

医師：大事なところなので、正直にお伝えしますね。この薬で特に気をつけたいのは、「耳の聞こえ」と「血糖値」です。

医師：本物の薬のグループでは、聞こえにくさが出た方が15%、耳鳴りが11%、血糖値が上がった方が11%いました。海外の研究とも、ほぼ同じくらいの割合です。

患者さん：治療を受けるなら、何か準備したほうがいいですか？

医師：治療の前に、血糖値と耳の聞こえを調べておきます。点滴のたびに、体調や聞こえに変わりがないかもうかがいますね。糖尿病がある方や、耳の聞こえが気になる方は、遠慮なく教えてください。

患者さん：この研究で、まだわからないことはありますか？

医師：結果をみたのが約半年後までなので、効果がどのくらい長く続くかは、この研究だけではわかりません。それから、視神経に影響が出ている方や、炎症がすでに落ち着いた方は、この研究には入っていません。

患者さん：結局、どういうことが言えるんでしょう？

医師：この薬の研究は、これまで欧米の患者さんが中心でした。日本人は目のまわりの骨の形なども少し違うので、日本人で確かめることには大きな意味があります。

医師：今回の研究で、炎症が続いている時期の日本人の患者さんでも、偽薬と比べて目の出っぱりや炎症が良くなったことがわかりました。この薬は、日本では「テッペーザ」という名前で使われています。合うかどうかは、目の状態を診てから一緒に考えましょうね。

出典：Hiromatsu Y, Ishikawa E, Kozaki A, et al. A randomised, double-masked, placebo-controlled trial evaluating the efficacy and safety of teprotumumab for active thyroid eye disease in Japanese patients. Lancet Reg Health West Pac. 2025;55:101464. doi:10.1016/j.lanwpc.2025.101464
参考：Alushaj E, Berman G, Mollan SP, et al. Infographic: a randomised, double-masked, placebo-controlled trial evaluating the efficacy and safety of teprotumumab for active thyroid eye disease in Japanese patients. Eye. 2026. doi:10.1038/s41433-026-04803-8（CC BY 4.0）
本記事は、論文のデータをもとに当院が独自に作成した説明です。図は原著の図を複製したものではありません。